أمل جديد للمكفوفين: علاج جيني يعيد البصر للأطفال
للعلّم - حقق أربعة أطفال ولدوا بضعف بصري شديد تحسنًا ملحوظًا في رؤيتهم بفضل علاج جيني مبتكر، طوّره معهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون، وبدعم من شركة MeiraGTx.
يستهدف هذا العلاج حالة وراثية نادرة تؤثر على جين AIPL1، وهو اضطراب يؤدي إلى خلل في خلايا الشبكية، ما يجعل المصابين به يولدون بقدرة محدودة على التمييز بين الضوء والظلام، ويُصنَّفون قانونيًا كمكفوفين منذ الولادة.
يعتمد النهج العلاجي الجديد على إدخال نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية باستخدام فيروس غير ضار، مما يساعد على استعادة وظيفتها وإبطاء تدهورها. يُحقن العلاج عبر جراحة دقيقة تُعرف بـ"ثقب المفتاح"، حيث تُستهدف الخلايا المتضررة لتعزيز أدائها البصري.
وبسبب ندرة هذه الحالة، اختير الأطفال المؤهلون للعلاج من خارج المملكة المتحدة، وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط لضمان السلامة. وبعد متابعة استمرت لسنوات، أظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا في العين المعالجة، بينما تراجعت الرؤية في العين غير المعالجة، مما يؤكد فاعلية العلاج الجيني.
وتشير الدراسة إلى أن تطبيق هذا العلاج في مرحلة الطفولة المبكرة قد يُحدث تغييرًا جذريًا في مسار المرض، ويفتح الباب أمام توسيع نطاقه ليشمل أمراضًا وراثية أخرى تسبب فقدان البصر.
وفي هذا السياق، أكد البروفيسور جيمس باينبريدغ، أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية بمستشفى مورفيلدز:
"التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يمثل تحديًا كبيرًا، لكن هذا العلاج يمنحنا فرصة لإحداث فرق حقيقي في حياتهم من خلال تحسين قدراتهم البصرية".
من جانبه، أضاف البروفيسور ميشيل ميكايليدس، أستاذ طب العيون بجامعة لندن:
"هذه هي المرة الأولى التي نحصل فيها على علاج فعال لهذا النوع من العمى الوراثي، مما يمثل تقدمًا كبيرًا في مجال علاج أمراض العيون الوراثية لدى الأطفال".
نُشرت نتائج الدراسة في مجلة The Lancet.
يستهدف هذا العلاج حالة وراثية نادرة تؤثر على جين AIPL1، وهو اضطراب يؤدي إلى خلل في خلايا الشبكية، ما يجعل المصابين به يولدون بقدرة محدودة على التمييز بين الضوء والظلام، ويُصنَّفون قانونيًا كمكفوفين منذ الولادة.
يعتمد النهج العلاجي الجديد على إدخال نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية باستخدام فيروس غير ضار، مما يساعد على استعادة وظيفتها وإبطاء تدهورها. يُحقن العلاج عبر جراحة دقيقة تُعرف بـ"ثقب المفتاح"، حيث تُستهدف الخلايا المتضررة لتعزيز أدائها البصري.
وبسبب ندرة هذه الحالة، اختير الأطفال المؤهلون للعلاج من خارج المملكة المتحدة، وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط لضمان السلامة. وبعد متابعة استمرت لسنوات، أظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا في العين المعالجة، بينما تراجعت الرؤية في العين غير المعالجة، مما يؤكد فاعلية العلاج الجيني.
وتشير الدراسة إلى أن تطبيق هذا العلاج في مرحلة الطفولة المبكرة قد يُحدث تغييرًا جذريًا في مسار المرض، ويفتح الباب أمام توسيع نطاقه ليشمل أمراضًا وراثية أخرى تسبب فقدان البصر.
وفي هذا السياق، أكد البروفيسور جيمس باينبريدغ، أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية بمستشفى مورفيلدز:
"التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يمثل تحديًا كبيرًا، لكن هذا العلاج يمنحنا فرصة لإحداث فرق حقيقي في حياتهم من خلال تحسين قدراتهم البصرية".
من جانبه، أضاف البروفيسور ميشيل ميكايليدس، أستاذ طب العيون بجامعة لندن:
"هذه هي المرة الأولى التي نحصل فيها على علاج فعال لهذا النوع من العمى الوراثي، مما يمثل تقدمًا كبيرًا في مجال علاج أمراض العيون الوراثية لدى الأطفال".
نُشرت نتائج الدراسة في مجلة The Lancet.